维基体育官网专题详情-科普中国网_让科技知识在网上和生活中流行每年2月的最后一天是国际罕见病日，今天（2024年2月29日）是第17个国际罕见病日。“瓷娃娃”“柠檬宝宝”“蝴蝶宝宝”……这些看似可爱的名字对应的医学术语分别是：成骨不全症、甲基丙二酸血症、大疱性表皮松解症……它们都是罕见病。

　　今天是第17个国际罕见病日。据统计，人类已知的罕见病已经超过7000多种，但是仅有不到10%的罕见病有相应的治疗方案。

　　据统计，人类已知的罕见病已超过7000种，仅有不到10%的罕见病有相应治疗方案，绝大部分罕见病都是疑难杂症，很多患者都在面临无药可医的窘境。本期视频我们采访了上海交通大学医学院附属第九人民医院副主任医师王智超教授，帮助大家更好地了解罕见病，以及相关研究带来的发展。出品：科普中国-星空计划（创作培育）

　　罕见病是指患病率低于5‰的疾病，由于患者数量较少，罕见病药物的价格往往非常昂贵，让很多患者望而却步。那么为什么罕见病药如此昂贵呢？

　　血友病是一种常见的血液疾病，由于血液凝血因子不足而导致血液无法正常凝固。在中国，血友病患病人数在14万左右。 每年的4月17日为“世界血友病日”。由于血友病发病机制相对比较明确，血友病是基因治疗、生物技术公司率先突破的对象。此次短视频通过访谈中国医学科学院血液病医院副院长张磊教授，科普血友病方面的基本知识、发病原因维基体育官方app、流行概况，再介绍目前血友病的基因治疗，以及我国在这一领域的成就。

　　罕见病并不罕见，但是罕见病为什么这么难以防控呢？如何才能减少罕见病的发生呢？今天就来和大家聊聊！